肢端肥大症治疗药物醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）正式获批

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当手术和/或放疗后血液中的生长激素(gh)和胰岛素样生长因子-1(igf-1)水平仍不正常时，或当手术和/或放疗不能进行时，中国国家药品监督管理局批准使用醋酸兰瑞肽缓释注射剂(预填充)治疗肢端肥大症。

兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂(预填充)是第一种基于自组装纳米管技术的即用型缓释制剂，已在全球约70个国家注册上市，广泛用于肢端肥大症的临床治疗。

醋酸兰瑞肽缓释注射剂(预填充)的上市将加速益普生中国在罕见疾病领域的进一步发展，并为更多患者带来创新的治疗方法。

世界领先的生物制药公司益普生中国今天宣布，中国国家药品监督管理局(nmpa)已批准在生长激素(gh)和胰岛素样生长因子-1(igf-1)的血液水平仍不正常的情况下，对手术和/或放疗后的肢端肥大症进行治疗。兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂(预填充注射剂)已在全球约70个国家注册上市，是国内外众多指南和共识推荐的生长抑素类似物(ssa)缓释剂之一[4]、益普生中国总经理陈加林表示:“益普生致力于为中国罕见疾病患者提供先进的治疗方案。”我们对肢端肥大症患者未得到满足的需求有着深刻的理解，希望能为临床医生和患者带来更多新的治疗选择，帮助更多患者提高生活质量。同时，我们感谢政府推行罕见病政策。在未来3-5年内，我们将尽最大努力将更多治疗罕见疾病甚至极罕见疾病的创新产品更快地引入中国。在以病人为中心的原则指导下，我们将不遗余力。与各方共同努力，迎接中国罕见疾病的挑战，让疾病患者不再毫无希望地继续等待。”和肢端肥大症严重威胁患者的生命和健康。

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肢端肥大症，简称“肢端肥大症”，是一种慢性进行性内分泌疾病，起病隐匿，患者就诊时病程可能长达数年甚至10年以上[7]。

肢端肥大症的发病率和诊断率较低。超过95%的肢端肥大症是由分泌生长激素的垂体腺瘤引起的[8]。肢端肥大症患者的临床表现包括手足肥大、鼻唇肥厚、下巴突出等特征性表现。，还包括垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降、视野受损和垂体功能下降等心脑血管系统受累，如高血压、冠心病、心肌肥大和心功能不全；呼吸系统受累，如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停；葡萄糖耐量受损和糖尿病；骨骼和关节受累。肢端肥大症患者患结肠息肉、结肠癌、甲状腺癌和肺癌的风险较高肢端肥大症的并发症也可能严重影响患者的生活质量和生活质量，疾病对患者的身体伤害可能导致生活质量的显著下降和生命的缩短；心理问题可能是由面部变形引起的；患有并发症，无法正常工作，甚至家庭破裂；许多患者由于经济原因无法进行规范化治疗，病情逐渐恶化。肢端肥大症患者常见并发症，这也增加了医疗资源的使用和医疗费用。，心血管并发症是最常见的死亡原因预填充注射，灵活调整治疗计划。

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新批准的兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂(预填充)是一项技术改造，属于第一个基于自组装纳米管技术的即用型缓释制剂[11]。目前，产品有三种规格:60毫克，90毫克和120毫克。研究数据显示，生化控制良好的患者可以每6周或8周给药一次120毫克，以延长注射间隔中山大学第一附属医院神经外科主任、垂体瘤诊疗中心主任王海军教授说:“肢端肥大症是一种罕见的、隐蔽的疾病，严重威胁着人们的健康，需要临床医生和患者的长期治疗和随访。研究表明，肢端肥大症患者的死亡率是同一年龄组的1.3-1.9倍[1]醋酸拉鲁肽缓释注射剂(预填充)说明书[2]pouget e等人，j am chem soc。2010年；132:4230-41。[3]全球市场-psur状态[4]aace临床实践指南:katznelson l，laws er，melmed s，et al .肢端肥大症:内分泌学会临床实践指南。临床内分泌代谢。2014年；99:3933-2014。[5]melmed s，bronstein md，chanson p，等.肢端肥大症治疗结果的共识声明。nat rev内分泌。2018年9月；14(9):552-561。[6]肢端肥大症共识小组共识声明:giustina a，chanson p，kleinberg d，et al .关于肢端肥大症医学治疗的共识。nat rev内分泌。2014年；10:243-248[7]中国医学会神经外科分会、中国医学会内分泌分会垂体腺瘤协作组。中国肢端肥大症诊断和治疗指南(2013)。中国神经外科杂志。2013，29 (10): 975-979。[8]伯顿·T，勒·内斯特·E，尼尔里·勒德尔马。美国大型健康计划数据库中肢端肥大症的发病率和患病率。脑垂体。2016年；19:262-267。[9]中华医学会内分泌科，中国垂体腺瘤学会。中国肢端肥大症诊断和治疗指南[j]。中国实用内科杂志，2013 (7): 519-524。[10]梅斯特朗，韦伯，阿斯托尔加等.基于西班牙肢端肥大症登记的肢端肥大症的流行病学，临床特征，结果，发病率和死亡率.eur j内分泌。2004年；151:439-446[11]pou get e et al . j am chem SOC2010年；132:4230-41。[12]orlewska e，kos-kudla b，sowinski j，et al .2015年；66(2):142-8。[13]dekkers om et al . j . clin内分泌代谢。2008年；93:61-67关于益普生ritvonen e . et al .2016年；23(6):469-80；益普生集团是一家专注于药物创新、肿瘤学、神经科学和罕见疾病的国际生物制药公司，在以消化为重点的多重健康领域表现突出。该公司始终致力于通过发现新的疾病解决方案来提高患者的生活质量。益普生集团大胆承诺每年至少推出一种新药或重要疾病的新适应症，其最终目标是确保创新药物尽快上市，以解决患者未得到满足的治疗需求。dal j. eur j .内分泌。2016年9月；175(3):181-90；、[14]和[15]。手术治疗是目前的首选，手术的总治愈率约为65% [9]。如果术后生化指标没有缓解，患者需要接受包括药物和放疗在内的综合治疗。在药物选择方面，我们可以选择包括兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂在内的多种药物，并根据个体情况调整治疗方案。同时，我们也呼吁社会各界更加重视肢端肥大症，提高疾病的早期诊断率，增强长期随访意识，促进标准化诊疗方案的普及，帮助肢端肥大症患者提高生活质量，以期早日康复。”。

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简介:益普生中国为罕见疾病患者提供新的治疗选择。中国国家药品监督管理局批准兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂(预充)、手术和/或放疗后血液中的生长激素(gh)和

当手术和/或放疗后血液中的生长激素(gh)和胰岛素样生长因子-1(igf-1)水平仍不正常时，或当手术和/或放疗不能进行时，中国国家药品监督管理局批准使用醋酸兰瑞肽缓释注射剂(预填充)治疗肢端肥大症。

兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂(预填充)是第一种基于自组装纳米管技术的即用型缓释制剂，已在全球约70个国家注册上市，广泛用于肢端肥大症的临床治疗。

醋酸兰瑞肽缓释注射剂(预填充)的上市将加速益普生中国在罕见疾病领域的进一步发展，并为更多患者带来创新的治疗方法。

世界领先的生物制药公司益普生中国今天宣布，中国国家药品监督管理局(nmpa)已批准在生长激素(gh)和胰岛素样生长因子-1(igf-1)的血液水平仍不正常的情况下，对手术和/或放疗后的肢端肥大症进行治疗。兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂(预填充注射剂)已在全球约70个国家注册上市，是国内外众多指南和共识推荐的生长抑素类似物(ssa)缓释剂之一[4]、[5]和[6]。

益普生中国总经理陈加林表示:“益普生致力于为中国罕见疾病患者提供先进的治疗方案。”我们对肢端肥大症患者未得到满足的需求有着深刻的理解，希望能为临床医生和患者带来更多新的治疗选择，帮助更多患者提高生活质量。同时，我们感谢政府推行罕见病政策。在未来3-5年内，我们将尽最大努力将更多治疗罕见疾病甚至极罕见疾病的创新产品更快地引入中国。在以病人为中心的原则指导下，我们将不遗余力。与各方共同努力，迎接中国罕见疾病的挑战，让疾病患者不再毫无希望地继续等待。”

肢端肥大症严重威胁患者的生命和健康

肢端肥大症，简称“肢端肥大症”，是一种慢性进行性内分泌疾病，起病隐匿，患者就诊时病程可能长达数年甚至10年以上[7]。

肢端肥大症的发病率和诊断率较低。超过95%的肢端肥大症是由分泌生长激素的垂体腺瘤引起的[8]。肢端肥大症患者的临床表现包括手足肥大、鼻唇肥厚、下巴突出等特征性表现。，还包括垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降、视野受损和垂体功能下降等心脑血管系统受累，如高血压、冠心病、心肌肥大和心功能不全；呼吸系统受累，如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停；葡萄糖耐量受损和糖尿病；骨骼和关节受累。肢端肥大症患者患结肠息肉、结肠癌、甲状腺癌和肺癌的风险较高[9]，心血管并发症是最常见的死亡原因[10]。

肢端肥大症的并发症也可能严重影响患者的生活质量和生活质量，疾病对患者的身体伤害可能导致生活质量的显著下降和生命的缩短；心理问题可能是由面部变形引起的；患有并发症，无法正常工作，甚至家庭破裂；许多患者由于经济原因无法进行规范化治疗，病情逐渐恶化。肢端肥大症患者常见并发症，这也增加了医疗资源的使用和医疗费用。

预填充注射，灵活调整治疗计划

新批准的兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂(预填充)是一项技术改造，属于第一个基于自组装纳米管技术的即用型缓释制剂[11]。目前，产品有三种规格:60毫克，90毫克和120毫克。研究数据显示，生化控制良好的患者可以每6周或8周给药一次120毫克，以延长注射间隔[12]。

中山大学第一附属医院神经外科主任、垂体瘤诊疗中心主任王海军教授说:“肢端肥大症是一种罕见的、隐蔽的疾病，严重威胁着人们的健康，需要临床医生和患者的长期治疗和随访。研究表明，肢端肥大症患者的死亡率是同一年龄组的1.3-1.9倍[13]、[14]和[15]。手术治疗是目前的首选，手术的总治愈率约为65% [9]。如果术后生化指标没有缓解，患者需要接受包括药物和放疗在内的综合治疗。在药物选择方面，我们可以选择包括兰瑞肽醋酸酯缓释注射剂在内的多种药物，并根据个体情况调整治疗方案。同时，我们也呼吁社会各界更加重视肢端肥大症，提高疾病的早期诊断率，增强长期随访意识，促进标准化诊疗方案的普及，帮助肢端肥大症患者提高生活质量，以期早日康复。”

[1]醋酸拉鲁肽缓释注射剂(预填充)说明书[2]pouget e等人，j am chem soc。2010年；132:4230-41。[3]全球市场-psur状态[4]aace临床实践指南:katznelson l，laws er，melmed s，et al .肢端肥大症:内分泌学会临床实践指南。临床内分泌代谢。2014年；99:3933-2014。[5]melmed s，bronstein md，chanson p，等.肢端肥大症治疗结果的共识声明。nat rev内分泌。2018年9月；14(9):552-561。[6]肢端肥大症共识小组共识声明:giustina a，chanson p，kleinberg d，et al .关于肢端肥大症医学治疗的共识。nat rev内分泌。2014年；10:243-248[7]中国医学会神经外科分会、中国医学会内分泌分会垂体腺瘤协作组。中国肢端肥大症诊断和治疗指南(2013)。中国神经外科杂志。2013，29 (10): 975-979。[8]伯顿·T，勒·内斯特·E，尼尔里·勒德尔马。美国大型健康计划数据库中肢端肥大症的发病率和患病率。脑垂体。2016年；19:262-267。[9]中华医学会内分泌科，中国垂体腺瘤学会。中国肢端肥大症诊断和治疗指南[j]。中国实用内科杂志，2013 (7): 519-524。[10]梅斯特朗，韦伯，阿斯托尔加等.基于西班牙肢端肥大症登记的肢端肥大症的流行病学，临床特征，结果，发病率和死亡率.eur j内分泌。2004年；151:439-446[11]pou get e et al . j am chem SOC2010年；132:4230-41。[12]orlewska e，kos-kudla b，sowinski j，et al .2015年；66(2):142-8。[13]dekkers om et al . j . clin内分泌代谢。2008年；93:61-67[14]ritvonen e . et al .2016年；23(6):469-80；[15]dal j. eur j .内分泌。2016年9月；175(3):181-90；

关于益普生

益普生集团是一家专注于药物创新、肿瘤学、神经科学和罕见疾病的国际生物制药公司，在以消化为重点的多重健康领域表现突出。该公司始终致力于通过发现新的疾病解决方案来提高患者的生活质量。益普生集团大胆承诺每年至少推出一种新药或重要疾病的新适应症，其最终目标是确保创新药物尽快上市，以解决患者未得到满足的治疗需求。

来源：零点娱乐时刊